读创/深圳商报驻穗记者 张莹
26日,核酸药物Blockmir产业技术平台落户到广州开发区。作为中国首个核酸类技术平台,它是完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台,打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的局面。
特别值得一提的是,Blockmir技术由多个层面形成一堵密不透风的专利墙,核心技术已被全面保护,所有专利均由研发团队持有。
该平台由中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台,与锁核苷酸(LNA)创始人、南丹麦大学Jesper Wengel院士团队共同创立。将研发一系列符合国家发改委发布的《“十三五”生物产业发展规划》所明确提出的核酸类原创新药。
据介绍,核酸分为DNA和RNA,DNA是我们熟悉的储存、复制和传递遗传信息的物质,而鲜为大众所知的“RNA家族”,则在蛋白质合成过程中起着重要作用——有的负责携带和转移物质,有的负责提供合成蛋白质的场所,还有一种需要特别关注的RNA“成员”,负责提供合成模版,“指导”蛋白质的合成,人称“mRNA”,也叫“信使RNA”。
目前,核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国,核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。
Wengel教授介绍说,现存核酸药物存在一定的局限性,仅能覆盖50%的疾病;在体内不稳定,易降解,难以达到作用器官;副作用大,新药研发后续风险大。Blockmir药物就是针对以上局限性进行研究,并取得了颠覆性成就。
中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台负责人,中山大学科学研究院副院长陶亮教授表示,全球与RNA有关的公司,他们的实际控制人都是外籍人士。此次核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后,由于有自主知识产权,在开发药物的时候会充分考虑到亚洲人种的基因特异性,以亚洲人种的基因型为主要的研发对象,开发出比目前市面上以欧洲人种的基因型为主要研究对象的药物更适合中国人使用的原创新药。
陶亮教授对blockmir药物在治疗过程中的表现十分认可。因为blockmir药物能与RNA家族中充当蛋白质合成模版的mRNA序列互补,能做到一个Blockmir药物只上调一个mRNA,这样药物作用“打击精准”,而且副作用低,“不会伤及无辜”。
目前,此平台已得到中山大学、暨南大学大批专家学者的参与及支持。